برای دهه ها، رویکرد صنعت داروسازی به سلامت روان، کتاب بازی نوآوری محافظه کارانه و فزاینده بود. بازار برای من نیز از داروها اشباع شده بود – تغییرات خفیف در داروهای ضد افسردگی و ضد روان پریشی موجود که بازدهی قابل پیش بینی و متوسطی را ارائه می کردند. برای سرمایه گذاران، این یک شرط مطمئن بود. برای بیمارانی که از شدیدترین اشکال بیماری روانی رنج می بردند، داستان رکود بود.
امروز این کتاب بازی دور ریخته می شود. یک تغییر آرام اما چشمگیر در آزمایشگاه ها و اتاق های هیئت مدیره دنیای داروسازی زیستی در جریان است. این صنعت در حال دور شدن از تغییرات کم خطر است و شرط‌بندی‌های گسترده و بالایی را روی درمان‌های جدیدی می‌گذارد که زیست‌شناسی اساسی اختلالات روانپزشکی را هدف قرار می‌دهد، به گونه‌ای که قبلاً هرگز انجام نشده بود. این فقط تکامل علمی نیست. این یک تنظیم مجدد استراتژیک و مالی با پیامدهای عمیق برای سرمایه گذاران، بیمه گذاران و کل اقتصاد مراقبت های بهداشتی است.
به عنوان یک مدیر کارآزمایی بالینی در خط مقدم این تغییر، من از نزدیک دیدم که چگونه محاسبه ریسک تغییر کرده است. مرز جدید در توسعه داروهای بسیار خاص برای شرایطی مانند اسکیزوفرنی است که مسیرهای جدیدی مانند گیرنده های موسکارینی را هدف قرار می دهد.
برای دهه‌ها، صنعت شرط‌های مطمئن‌تری را با مولکول‌های مکانیسم‌های شناخته‌شده دنبال می‌کرد. رویکرد استراتژیک جدید به مکانیسم‌های جدید حوزه‌های درمانی و مولکول‌های ناشناخته می‌پردازد. شرکت‌های داروسازی منابع عظیمی را که با میلیون‌ها دلار در هر کارآزمایی اندازه‌گیری می‌شود، به اهدافی می‌ریزند که قبلاً آزمایش‌های بالینی ناموفق بوده‌اند یا قبلاً به نظر می‌رسیدند که مشخصات دارویی ضعیفی داشتند. اگرچه این کارآزمایی‌ها خطرناک هستند، اما تنها فرصتی را برای تأثیر متحول کننده بر بیماری‌های مزمن ویرانگر در حوزه‌های درمانی مربوطه ارائه می‌دهند.
بر خلاف داروهای قدیمی که شبکه گسترده ای را بر شیمی مغز می اندازند، این عوامل جدید به عنوان ابزار دقیق طراحی شده اند. پتانسیل بسیار زیاد است: یک درمان جدید واقعاً مؤثر برای اسکیزوفرنی می‌تواند به یک فیلم پرفروش چند میلیارد دلاری تبدیل شود، مراقبت از بیمار را متحول کند و بازاری را به تصرف خود درآورد که شدیداً نیاز به پیشرفت دارد.
اما خطر به همان اندازه بزرگ است. مسیرهای بیولوژیکی پیچیده هستند، میزان شکست در کارآزمایی‌های بالینی بسیار بالاست و هزینه وارد کردن یک دارو به بازار می‌تواند بیش از ۲ میلیارد دلار باشد.
پس چرا سرمایه گذاران خطرپذیر و غول های داروسازی به طور ناگهانی مایل به قمار هستند؟ پاسخ در تقاطع پیشرفت علمی و ضرورت بازار نهفته است. حق ثبت اختراع بسیاری از داروهای ضدافسردگی بلاک باستر قدیمی منقضی شده است که دری را به روی داروهای ژنریک باز می کند و سود را از بین می برد. به طور همزمان، درک ما از علوم اعصاب تا جایی پیش رفته است که این شرط‌بندی‌های هدف‌مند دیگر تیراندازی در تاریکی نیستند، بلکه ریسک‌های محاسبه‌شده بر اساس دهه‌ها تحقیق هستند.
نمونه بارز این حساب جدید، تایید اخیر سازمان غذا و داروی شرکت Karuna Therapeutics، Cobenfy، آگونیست موسکارینی برای اسکیزوفرنی است. این دارو نشان دهنده اولین رویکرد دارویی جدید برای علائم این بیماری در چند دهه اخیر است. این سفر مملو از ریسک بود، اما تصویب آن جرقه خرید چند میلیارد دلاری توسط بریستول مایرز اسکوئیب شد، سیگنالی واضح به بازار مبنی بر اینکه شرط‌بندی موفق در این فضا می‌تواند بازده نجومی به همراه داشته باشد.
با این حال، نتایج آزمایشی ناامیدکننده فاز 3 Cobenfy یادآور واضحی است که حتی نامزدهای تایید شده نیز دارای ریسک پس از بازار هستند که بر ارزش گذاری بلندمدت تأثیر می گذارد. Cerevel Therapeutics همچنین با داروی جدیدی به نام Emraclidine ظاهر می شود که آگونیست گیرنده موسکارینی M4 را هدف قرار می دهد، که اکنون وارد آزمایشات مرحله آخر شده است.
این دوره جدید توسعه پرخطر و با پاداش بیشتر توسط دومین نیروی قدرتمند شکل گرفته است: سیاست در حال تحول FDA. آژانس دیگر فقط یک نگهبان نیست. او یک معمار فعال کارآزمایی بالینی مدرن است. آخرین دستورالعمل FDA هزینه، برنامه ریزی و برنامه ریزی استراتژیک برای توسعه دارو را به طور اساسی تغییر می دهد.
مهم‌تر از همه، دستور برای تنوع بیشتر در جمعیت‌های کارآزمایی بالینی، گامی طولانی به سمت عدالت مراقبت‌های بهداشتی است، اما پیچیدگی عملیاتی و مالی قابل‌توجهی را معرفی می‌کند. علیرغم اقدامات اداری اخیر، FDA هنوز به یک برنامه اقدام متنوع برای آزمایشات بالینی نیاز دارد. استخدام یک جمعیت بیمار که به‌طور دقیق دنیای واقعی را منعکس می‌کند، گران‌تر و زمان‌برتر از ثبت‌نام یک گروه همگن است. شرکت‌ها اکنون باید سرمایه‌گذاری هنگفتی را در ارتباط با جامعه، ایجاد اعتماد با گروه‌های کم‌نمایش و توسعه چارچوب‌های لجستیکی جدید انجام دهند. برای سرمایه گذاران، این به معنای زمان چرخش طولانی تر و هزینه های اولیه تحقیق و توسعه بالاتر است.
در عین حال، پذیرش فزاینده FDA از داده‌های شواهد واقعی جمع‌آوری‌شده از منابع خارج از آزمایش‌های بالینی سنتی، مانند پرونده‌های الکترونیک سلامت و دستگاه‌های پوشیدنی، فرصت‌های جدیدی را ایجاد می‌کند. شرکت‌هایی که می‌توانند به طور موثر از شواهد واقعی استفاده کنند، می‌توانند به طور بالقوه نظارت پس از بازار را ساده کنند و ارزش بلندمدت دارو را برای پرداخت‌کنندگان بهتر نشان دهند. این یک اکوسیستم جدید از شرکت های تجزیه و تحلیل داده ها و مشارکت های فناوری ایجاد می کند و سطح دیگری از پیچیدگی استراتژیک را به صنعت اضافه می کند.
تأثیر اقتصادی بلندمدت این روندهای همگرا دگرگون کننده خواهد بود. الگوی پرفروش یا رکود تشدید خواهد شد و منجر به نوسانات بیشتر بازار برای سهام بیوتکنولوژی خواهد شد. ما می‌توانیم انتظار انبوهی از ادغام‌ها و ادغام‌ها را داشته باشیم زیرا شرکت‌های بزرگ داروسازی، مردد هستند که خودشان در مراحل اولیه ریسک کنند، و به دنبال به دست آوردن بیوتکنولوژی‌های کوچک‌تر هستند که با موفقیت یک دارو را در آزمایش‌های موقت قرار داده‌اند.
برای بیمه‌گران و سیستم‌های بهداشتی، استفاده بالقوه از این درمان‌های جدید گران قیمت و بسیار مؤثر، به نوبه خود چالش مهمی را به همراه خواهد داشت. آنها باید مدل‌های جدیدی را برای ارزیابی ارزش و مدیریت هزینه‌ها ایجاد کنند و هزینه‌های بالای نوآوری را در مقابل پتانسیل صرفه‌جویی درازمدت ناشی از کاهش بستری شدن در بیمارستان و بهبود بهره‌وری بیمار متعادل کنند.
دوران شرط بندی ایمن در پزشکی روانپزشکی به پایان رسیده است. چشم‌انداز جدید با علم پرخطر، الزامات پیچیده نظارتی و پتانسیل پاداش‌های تعیین‌کننده بازار تعریف می‌شود. این محیط چالش‌برانگیزتر و نامطمئن‌تر است، اما برای میلیون‌ها بیمار که منتظر یک پیشرفت واقعی هستند، امیدوارکننده‌ترین محیط در یک نسل است.
ختایجا نور یک محقق بالینی تحصیل کرده در هاروارد است که به عنوان مدیر کارآزمایی بالینی برای مطالعات در کارآزمایی بالینی Amicis خدمت می کند و قبلاً در تحقیقات بالینی در دانشگاه واشنگتن شرکت داشته است. او همچنین عضو مسئول کمیته علمی انجمن روانپزشکی آمریکا است.
